百濟神州（BeiGene）宣佈百澤安®在中國遞交的第12項適應症上市許可申請已獲受理

以獲批用於治療一線不可切除或轉移性肝細胞癌

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年12月30日 /美通社/ — 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣佈中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百澤安^®（替雷利珠單抗）用於治療一線不可切除或轉移性肝細胞癌（HCC）患者的新適應症上市許可申請（sBLA）。 

HCC是世界範圍內最常見的原發性肝癌類型且預後極度不良^[1]。中國的HCC新發病例和死亡病例約占全球總數的一半，其5年生存率僅為14%^[2]。

百濟神州全球研發負責人汪來博士表示：「雖然中國的HCC發病率持續上升，但其治療現狀並未取得相應進展，較新的治療方案所帶來的生存獲益相對有限，多激酶抑制劑的耐受性也僅為次優。百濟神州針對百澤安^®用於HCC治療高標準地開展了全球臨床開發項目，我們相信該項目所產出的證據有力地支持了百澤安^®有效性和耐受性良好的特徵。我們將持續與NMPA就本次申請緊密溝通，為中國HCC患者帶來新治療選擇。」

本次遞交的sBLA基於RATIONALE 301（NCT03412773）的臨床試驗數據。該臨床試驗從亞洲、歐洲和美國各研究中心共入組674例患者，其結果以最新突破口頭報告的形式公佈於2022年在法國巴黎舉辦的歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會。

百澤安^®已被NMPA批准用於9項適應症的治療，包括附條件批准用於治療至少經過一種全身治療的肝細胞癌 (HCC)。此外，百澤安^® 的如下新適應症上市許可申請正在接受CDE的技術審評：聯合化療用於一線治療腫瘤表達PD-L1的晚期或轉移性胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者，以及聯合化療用於一線治療不可切除的局部晚期、復發或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）。目前，百澤安^®在中國以外國家或地區尚未獲批。

關於百澤安^® 

百澤安^®（替雷利珠單抗）是一款人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別並殺傷腫瘤細胞。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。

百澤安^®是第一款由百濟神州免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發針對實體瘤和血液腫瘤的適應症。

百澤安^®全球臨床開發項目已在超過30個國家和地區開展21項註冊相關的試驗，入組超過11,500例患者。 

關於RATIONALE 301研究

RATIONALE 301（NCT03412773）是一項隨機、開放性的全球3期臨床研究，旨在評估百澤安^®（替雷利珠單抗）對比索拉非尼作為不可切除的HCC成人患者一線治療的效果。此研究的主要終點是兩個治療組的總生存期的非劣效性比較，關鍵次要終點是盲態獨立審查委員會（BIRC）根據RECIST 1.1 版評估的總體緩解率。其他次要終點包括根據BIRC評估的無進展生存期、緩解持續時間和至疾病進展時間等的有效性評估，還有健康相關的生活品質指標，以及安全性與耐受性。 

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于開發和商業化創新、可負擔的抗腫瘤藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力於為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過9,000人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.beigene.com.cn；www.beigene.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括有關百澤安^®治療HCC患者的潛力、百澤安^®在HCC治療領域的監管審批計畫、百濟神州推進百澤安^®預期臨床開發、監管里程碑和商業化的聲明，以及在「關於百濟神州」標題下提及的百濟神州的計畫、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營、生產以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等信息。

[1] Sung, H, Ferlay, J, Siegel, RL, Laversanne, M, Soerjomataram, I, Jemal, A, Bray, F. Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin. 2021: 71: 209- 249. https://doi.org/10.3322/caac.21660 
[1] Zheng R, Qu C, Zhang S, Zeng H, Sun K, Gu X, Xia C, Yang Z, Li H, Wei W, Chen W, He J. Liver cancer incidence and mortality in China: Temporal trends and projections to 2030. Chin J Cancer Res. 2018 Dec;30(6):571-579. https://doi.org/10.21147/j.issn.1000-9604.2018.06.01.